Двегодишниот Лав Тодоровиќ од Нови Сад, кој боледува од спинална мускулна атрофија (СМА) тип 1, прв во Србија доби генетска терапија „золгенсма“ на Универзитетската детска клиника во Тиршова.
Мали Лав вчера беше примен на одделението, а денеска пред пладне го доби најскапиот лек на светот кој чини дури 2,5 милиони евра на државен трошок. Ова беше историски момент за Србија бидејќи добивме дозвола да ја администрираме медицината овде, но и за семејството Тодоровиќ.
Малиот беше храбар и добар цело време додека примаше терапија, а се смешкаше кога се беше готово.
Директорот на РФЗО проф. Д-р Сања Радојевиќ Шкодриќ на конференцијата рече дека вчера за прв пат е дадена најновата генска терапија за СМА.
– Тиршова има најсовремени кадровски и технички капацитети за давање генска терапија на овој начин, ги имаме сите три лекови кои постојат за спинална мускулна атрофија и тоа: „спинраза“, „ризиплам“ кои се даваат од 2018 година. , а третата „золгенсма“. Од 2018 година, кога почнавме да лекуваме СМА, со тогашниот „спинраз“ се лекуваа вкупно четворица пациенти, а во 2023 година за СМА ќе се лекуваат 80, што е две третини од вкупниот број на пациенти, благодарение на зголемените средства. од државата за третман на ретки болести – рече проф. д-р Шкодриќ и додаде:
– Иако „золгенсма“ е еден од најскапите лекови, не значи дека е најдобар или број еден, туку важно е дека ги има сите три лекови. Секој кандидат за овој лек или кој било од другите два лека ќе добие терапија. Најавените 30 милиони ќе бидат достапни за лекување на ретки болести – изјави д-р Шкодриќ. Невропедијатар д-р Димитрије Николиќ од Детската клиника во Тиршова рече дека ова е важен момент во нивната професионална кариера.
– Ова е нешто што е многу голема работа од професионален аспект, револуционерно. Ја користам приликата лично да му се заблагодарам на проф. д-р Сања Шкодриќ. Со генската терапија го заокружуваме професионалниот опус, тоа е нешто што за ова момче ќе значи дека неговите моторни способности кои се ослабени имаат перспектива за целосен развој.
Прими терапија, помина без компликации. Очекуваме утре да биде отпуштен дома – нагласи д-р Николиќ.
Тој, исто така, истакна дека, почитувајќи ги позитивните правила на професијата, ја препознале важноста на неонаталниот скрининг:
– Ова е првиот пациент кој прими терапија кај нас, а веќе имаме пет пациенти кои примиле генска терапија и ги следиме.
И д-р Синиша Дучиќ, директор на Универзитетската детска клиника во Тиршова, рече дека примената на генската терапија е од големо значење за пациентите кои страдаат од спинална мускулна атрофија, како и за лекарите кои се занимаваат со лекување на оваа болест:
– Им благодарам на државата која го препозна и го поддржа проектот, како и на РФЗО што ни овозможи да влеземе во оваа приказна.
ЗОШТО ОВА Е ЕДЕН ОД НАЈСКАПИТЕ ЛЕКОВИ
Од РФЗО за Курир велат дека лекот „золгенсма“ за спинална мускулна атрофија (СМА) спаѓа во категоријата генска терапија, која инаку е најскапа во светот.
– „Золгенсма“ во производство на швајцарски „Новартис“, своевремено беше најскапиот лек во светот со цена од повеќе од два милиони долари, а сега сè уште е меѓу најскапите терапии и чини нешто помалку од два милиони долари. Се дава еднаш, кај деца во првите две години од животот, кога ефектот е најголем. Овој лек, како и другите генски терапии, е скап бидејќи истражувањето трае долго, а самото истражување е исклучително скапо (до неколку милијарди долари). На пример, во развојот на иновативен лек, од 10.000 супстанции кои влегуваат во истражувањето, само една станува лек – наведуваат од РФЗО и додаваат:
– Контролата на тие истражувања и лекови е исто така многу скапа и затоа цената е толку висока. Исто така, се цени дополнителната вредност што лекот ја има врз поединецот и општеството во однос на менување на текот на болеста, исходот од лекувањето и сл. Конкретно, производителот ја објасни цената на „Золгенсма“ со тоа што „драматично го трансформира животот на пациентот и неговото семејство“. Цената е висока и затоа што „золгенсма“ се дава само еднаш, па на производителот му е потребна само таа една доза за да профитира, за разлика од хроничната терапија што пациентот ја зема во текот на целиот живот, која вкупно може да чини уште повеќе. Пред 30, 40 години, најскапиот лек на светот чинеше околу 10.000 долари, а денес чини 3,6 милиони долари (генска терапија за хемофилија). „Zolgensma“ работи со замена на исчезнатиот или дисфункционален ген што предизвикува SMA со правилна копија од тој ген. Терапијата треба да спречи смрт на нервните клетки кои го контролираат движењето на мускулите, но не може да ја врати моторната или мускулната функција што постарите деца веќе ги изгубиле. Затоа е важно детето што побрзо да го добие.